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Epitelio pigmentato retinico derivato da cellule staminali embrionali umane in pazienti con degenerazione maculare senile e distrofia maculare di Stargardt

Le cellule staminali embrionali sono state proposte come fonte di cellule sostitutive nella medicina rigenerativa, ma la loro plasticità e capacità illimitata di auto-rinnovamento solleva preoccupazioni circa la loro sicurezza, compresa la capacità di formazione di tumori, la potenziale reazione immunitaria e il rischio di differenziarsi in tipi di cellule indesiderate.

E’ stata riportata la sicurezza a medio termine e a lungo termine di cellule derivate da cellule staminali embrionali umane ( hESC ) trapiantate nei pazienti.

Negli Stati Uniti, due studi prospettici di fase 1/2 hanno valutato gli endpoint primari di sicurezza e tollerabilità del trapianto sottoretinico di epitelio pigmentato retinico derivato da hESC in 9 pazienti con distrofia maculare di Stargardt ( età superiore a 18 anni ) e 9 con degenerazione maculare senile atrofica ( età superiore a 55 anni ).

Tre coorti di dosaggio ( 50.000, 100.000 e 150.000 cellule ) sono state trattate per ciascun disturbo oculare.

I pazienti trapiantati sono stati seguiti per un periodo mediano di 22 mesi, con l’uso di esami di imaging sistemico, seriale, oftalmico.

Non c'è stata evidenza di proliferazione avversa, rigetto, o gravi problemi oculari o di sicurezza sistemici legati al tessuto trapiantato.

Gli eventi avversi sono stati associati con la chirurgia vitreoretinica e l’immunosoppressione.

13 pazienti su 18 ( 72% ) avevano aree di pigmentazione crescente sottoretinica coerenti con l’epitelio pigmentato retinico trapiantato.

La migliore acuità visiva corretta, monitorata come parte del protocollo di sicurezza, è migliorata in 10 occhi, è migliorata o è rimasta la stessa in 7 occhi, ed è diminuita in misura superiore a 10 lettere in un occhio, mentre gli occhi controlaterali non-trattati non hanno mostrato simili miglioramenti nella acuità visiva.

Le misure di qualità della vita connesse alla visione sono aumentate per la visione generale e periferica, e le attività vicine e a distanza, migliorando di 16-25 punti 3-12 mesi dopo il trapianto in pazienti con degenerazione maculare senile atrofica e di 8-20 punti nei pazienti con distrofia maculare di Stargardt.

I risultati di questo studio hanno fornito la prima evidenza della sicurezza a medio e a lungo termine, della sopravvivenza del trapianto, e della possibile attività biologica di una progenie di cellule staminali pluripotenti in pazienti con qualsiasi malattia.
I risultati suggeriscono che le cellule hESC-derivate possano rappresentare una nuova fonte potenzialmente sicura di cellule per il trattamento di vari disturbi che richiedono la riparazione o la sostituzione dei tessuti. ( Xagena2015 )

Schwartz SD et al, The Lancet 2015;385:509-516

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